Via libera in Europa a Strimvelis per il trattamento della malattia genetica rara ADA-SCID
GSK, Telethon e San Raffaele hanno ottenuto l’approvazione per rendere disponibile la terapia ai bambini affetti dalla patologia che compromette il sistema immunitario a tal punto da essere fatale entro il primo anno di vita. 15 casi all’anno in Europa.
La Commissione Europea ha concesso a GlaxoSmithKline (Gsk) l’autorizzazione alla commercializzazione di Strimvelis, una terapia genica basata su cellule staminali, destinata al trattamento dei bambini affetti da una patologia molto rara chiamata ADA-SCID (Severe Combined Immunodeficiency due to Adenosine Deaminase deficiency) e per i quali non è disponibile un donatore di cellule staminali antigene umano leucocitario (HLA) compatibile. La cura è stata messa a punto dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica e sviluppata grazie alla partnership tra OSR Telethon e Gsk.
Sistema immunitario compromesso
Nei bambini affetti da ADA-SCID, il sistema immunitario è così severamente compromesso che il loro organismo è incapace di difendersi dagli agenti infettivi e, in assenza di un trattamento efficace, può risultare fatale entro il primo anno di vita. Si stima che in Europa ci siano 15 nuovi casi di bambini all’anno, i quali, qualora ritenuti idonei dal proprio medico, potranno, in virtù dell’autorizzazione concessa sottoporsi alla terapia presso l’Ospedale San Raffaele di Milano. La malattia è la stessa che colpì David Phillip Vetter, il bambino americano vissuto nella «bolla» per 12 anni. Non poteva toccare il mondo per non venire a contatto con infezioni. Fu tentato il trapianto di midollo donato dalla sorellina, ma David morì due settimane dopo a causa di un virus portato dallo stesso midollo. Oggi, con i progressi fatti dalla scienza con questa nuova terapia David sarebbe sopravvissuto.
Terapia sperimentale
La terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID è stata originariamente sviluppata a Milano presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET). Per trasformare i risultati della ricerca in terapie per i pazienti era necessario affiancare alle competenze della ricerca le capacità di sviluppo dell’industria farmaceutica e la partnership Telethon-GSK, iniziata nel 2004, è diventata nel 2010 un’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e GSK stessa per combattere 7 malattie genetiche rare, iniziando proprio dall’ADA-SCID. Nell’ambito della collaborazione GSK, operando con la società biotecnologica Molmed S.p.A, ha applicato le proprie conoscenze nello sviluppo di terapie per ottimizzare, standardizzare e trasformare un processo produttivo, prima idoneo ai soli studi clinici, in uno con le caratteristiche adeguate per la fornitura a tutti i pazienti. Il professor Alessandro Aiuti, coordinatore dell’area clinica dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), ha dichiarato: «Siamo felicissimi di questa notizia, risultato di oltre 20 anni di ricerca e sviluppo al SR-Tiget. Questo approccio terapeutico innovativo e personalizzato impiega le stesse cellule staminali del paziente con il gene modificato per correggere la malattia alla radice. È stato gratificante per tutti noi vedere i pazienti colpiti da questa grave immunodeficienza crescere negli anni, poter giocare con gli altri bambini e andare a scuola. Lavorando fianco a fianco con GSK possiamo ora mettere a disposizione Strimvelis per tutti i pazienti con ADA-SCID e trasformare le esistenze dei bambini che hanno un disperato bisogno di questa terapia».
