Terapia genica italiana efficace sui bimbi con leucodistrofia metacromatica
Lo studio, primi 9 bimbi trattati sono vivi e 8 in buone condizioni salute. Sono passati in media tre anni da quando hanno ricevuto la...
Conferme sull’uso di terapia genica contro una forma di cecità ereditaria
Iniettate copie sane del gene danneggiato: successo su un piccolo numero di pazienti con coroideremia, una malattia rara legata a una...