Malattie degenerative della retina: nuova speranza di trattamento.
Il trapianto di cellule RPE ( cellule dell’epitelio pigmentato retinico) derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) è un approccio terapeutico che i ricercatori hanno esplorato per il trattamento di malattie degenerative della retina come la degenerazione maculare, ma i pazienti trattati sono costretti ad assumere farmaci per la soppressione immunitaria per tutta la vita perché le cellule “madre” sono derivate spesso da donatori non imparentati con il paziente.
Le cellule staminali pluripotenti sono cellule che hanno il potenziale per rigenerare qualsiasi cellula o tessuto del corpo. Per trovare un’alternativa a IPSC che non innesca il rigetto, i ricercatori hanno usato cellule della pelle del paziente per generare iPSCs, ma il processo utilizza i virus per introdurre i fattori di riprogrammazione desiderati. Attualmente, la FDA degli Stati Uniti non ha permesso studi clinici che utilizzano IPSC viralmente generate.
Gli scienziati della Medical University of South Carolina (MUSC), guidati da Lucian V. Del Priore, MD, Ph.D., Pierre Gautier Jenkins Professore del Dipartimento di Oftalmologia, hanno utilizzato una valida alternativa all’ induzione virale, esponendo le cellule della pelle a proteine- umane per imitare la funzione di RPE.
Lo studio è stato pubblicato il 25 Nov 2015 in PLoS One .
” In ultima analisi, il DNA alla fine porta alla creazione di una proteina all’interno della cellula, che poi influenza il comportamento della cellula”, spiega Del Priore. ” L’efficienza è bassa; solo l’1% delle cellule si trasformano, ma la ricerca stabilisce che queste cellule possono poi essere trasformate in RPE e che funzionano normalmente nella piastra di Petri. In particolare, il lavoro dimostra che RPE generato può ingerire segmenti esterni della retina, che è importante per la normale manutenzione del tessuto neurale così delicato”. Il lavoro su questo progetto ha coinvolto un gruppo di ricerca che comprendeva Ernesto Moreira, MD; Jie Gong, MD, Ph.D .; Mark Fields, Ph.D., MPH; e Zsolt Ablonczy, Ph.D.
Dal successo del trapianto di cellule RPE dipenderà la riparazione della membrana danneggiata di Bruch (BM). Del Priore ed il suo team, hanno anche riferito gli effetti di un “peeling chimico” di questo substrato inTranslational Vision Science and Technology (Oct 30, 2015).Espianti BM sono stati sezionati da occhi giovani e vecchi donatori. Una combinazione di “peeling chimico” e poi il rivestimento degli espianti con ligandi della matrice extracellulare, ha rimosso i depositi di proteine anormali e ringiovanito il tessuto. Questi risultati dimostrano che gli effetti negativi di BM causati dall’invecchiamento possono essere invertiti dalla reingegnerizzazione della superficie BM con questo approccio.
L’applicazione principale di questa potenziale terapia è per il trattamento della forma secca di AMD. Il novanta per cento di pazienti AMD hanno la forma secca. “Gli studi clinici per le terapie che derivano da questa ricerca sulle cellule staminali pluripotenti indotte da proteine umane e la reingegnerizzazione BM, devono ancora percorrere molta strada, ma i risultati ad oggi ottenuti confermano la nostra speranza di un nuovo trattamento delle malattie degenerative della retina”.
Fonte: Science Newsline
